В России уже есть первый опыт применения препарата генной терапии «Беремаген геперпавек» при буллёзном эпидермолизе: 16 января такая терапия для детей с тяжёлым заболеванием стартовала в Центре генных дерматозов НИКИ детства Минздрава Московской области. Инновационное лекарство закупает Фонд помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями «Круг добра». Однако только Москвой и Московской областью новый опыт не ограничится.

Буллёзный эпидермолиз – одно из уже сотни тяжёлых и редких заболеваний в перечне фонда «Круг добра». Сам фонд был создан в 2021 году по указу Президента РФ Владимира Путина как дополнительный механизм организации и финансирования помощи детям с тяжёлыми заболеваниями. Благодаря «Кругу добра» 292 ребёнка с тяжёлыми формами буллёзного эпидермолиза получают перевязочные материалы, необходимые для жизни: дорогостоящие специальные губчатые и сетчатые повязки, бандажи для их фиксации. Детишкам с таким заболеванием требуются ежедневный уход и использование перевязочных материалов, разработанных специально для таких пациентов, а также профилактическая терапия против бактериальных или грибковых инфекций – этот процесс тяжёл для ребёнка и отнимает много времени у родителей.

«С декабря 2022 года благодаря фонду «Круг добра» дети с таким заболеванием обеспечиваются повязками «Мепитель» и «Мепилекс», а также бандажами «Тубифаст». В Ульяновской области данные медицинские изделия одобрены экспертным советом Фонда для пяти детей на общую сумму 16,3 миллиона рублей в год», – рассказала министр здравоохранения Ульяновской области Мария Шалягина.

Ранее специального лекарства для терапии этого тяжёлого заболевания не существовало. Но недавно создали препарат генной терапии «Беремаген геперпавек» – он привносит в организм копию гена, который не работает у детей с буллёзным эпидермолизом. Россия стала одной из первых стран мир, где лекарство уже доступно: в конце минувшего года был одобрен экспертным и попечительским советом фонда «Круг добра» для закупки, а первая партия уже поставлена в ряд регионов страны. Как отметила министр здравоохранения Ульяновской области, в Ульяновской области терапия препаратом «Беремаген геперпавек» одобрена одному ребёнку.

«Этот препарат уже поступил в регион, старт терапии назначен на 24 января. Уверена, что его применение значительно упростит уход за пациентом и повысит качество жизни ребёнка. Мы благодарим фонд за помощь в решении проблемы обеспечения дорогостоящим лечением, непосильным для региона, детей с редкими хроническими заболеваниями», – поделилась Мария Шалягина

В ближайшее время в нашей стране терапию новым препаратом получат 47 детишек с тяжёлыми формами буллёзного эпидермолиза, а всего за ближайшие месяцы помощь по этому направлению получат 150 детей из 65 регионов.